股票啦 2023年04月27日报道：目前多款RNAi已经获得FDA的批准医治罕见病或专科疾病

股票啦网获悉，4月27日，Alnylam(ALNY.US)和再生元(REGN.US)宣布，其在研RNAi疗法ALN-APP在首个人体临床试验中获得积极中期结局。ALN-APP是一种针对淀粉样前体蛋白(APP)的RNAi疗法，用于医治阿尔茨海默病和脑淀粉样血管病(CAA)股票公司资讯。试验结局显示，ALN-APP不但表现出良好的安全性和耐受性，而且将单剂医治快速持久降低脑脊液中与APP相关的生物标志物，最高剂量医治降低幅度可高达90%。

据悉，目前多款RNAi已经获得FDA的批准医治罕见病或专科疾病，成为一种得到业界肯定的创新医治模式。Alnylam开发的C16偶联技术平台特意优化对CNS组织的递送。通过在RNAi上偶联不同的脂质分子，调整它们的亲脂性，这一系统在大鼠和非人灵长类模型中，已经能在广泛CNS组织中显著降低mRNA表达。

ALN-APP是一款应用C16偶联技术，靶向编码APP蛋白的mRNA的RNAi疗法。它可以通过降解mRNA，降低APP蛋白的表达股票公司资讯。APP基因的突变是导致早发性阿尔茨海默病和脑淀粉样血管病的重大原因，而且淀粉样蛋白沉积是阿尔茨海默病患者大脑的标志性特征之一。

同时，接受ALN-APP医治的患者在脑脊液中可观看到可溶性APPα(sAPPα)和APPβ(sAPPβ)呈剂量依靠性的快速和持久减少。最大减少幅度分别为84%和90%。接受最高剂量ALN-APP医治的患者中，两种生物标志物的水平平均减少超过70%，并延续至少三个月。

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